Ten artykuł jest dla osób, które chcą zobaczyć, co za twierdzeniami o krwi pępowinowej stoi w badaniach. Omawiamy zalety, ograniczenia i zastosowania w fazie badań, z odnośnikami do publikacji.
Z tego artykułu dowiesz się, że: krew pępowinowa ma szybką dostępność i łagodniejsze wymagania co do zgodności tkankowej, ale zawiera ograniczoną liczbę komórek i wolniej prowadzi do odnowy krwiotworzenia. W części chorób wyniki są korzystniejsze niż po innych źródłach, a zastosowania neurologiczne są wciąż badane.
Wskazania do przeszczepienia krwi pępowinowej
Krew pępowinowa jest źródłem krwiotwórczych komórek macierzystych w zakresie zbliżonym do wskazań dla szpiku i mobilizowanej krwi obwodowej. Przykłady:
| Grupa chorób | Przykłady |
|---|---|
| Choroby onkologiczne | ostra białaczka szpikowa, ostra białaczka limfoblastyczna, wybrane zespoły mielodysplastyczne |
| Choroby hematologiczne | niedokrwistość aplastyczna, niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, talasemia |
| Choroby metaboliczne | zespół Hurlera, choroba Krabbego |
| Pierwotne niedobory odporności | wybrane ciężkie niedobory, np. ciężki złożony niedobór odporności (SCID) |
To uznane wskazania do transplantacji, ale nie u każdego pacjenta wybiera się krew pępowinową. Kwalifikacja i ewentualne finansowanie zależą od konkretnego wskazania.
Zalety krwi pępowinowej
Krew pępowinowa ma kilka cech, które odróżniają ją od innych źródeł komórek krwiotwórczych. W konkretnej sytuacji klinicznej każda z nich może mieć znaczenie przy wyborze źródła.
Biologicznie młode komórki
Potrafią odtworzyć układ krwiotwórczy po przeszczepieniu.
Mniejsze wymagania co do zgodności tkankowej
Wynika to m.in. z mniejszej dojrzałości immunologicznej komórek. W określonych warunkach może to oznaczać mniejsze ryzyko niektórych postaci choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD). Ryzyko zależy jednak także od cech pacjenta i dawcy.
Szybka dostępność krwi pępowinowej
Jednostka przechowywana w banku może zostać udostępniona po potwierdzeniu przydatności, bez czekania na pobranie komórek od dawcy.
Wyniki przeszczepienia w wybranych chorobach
W ostrej białaczce szpikowej z minimalną chorobą resztkową u dzieci przeszczepienie krwi pępowinowej wiązało się z niższym ryzykiem nawrotu i lepszym przeżyciem wolnym od choroby niż komórki z innych źródeł. Znaczenie może mieć efekt „przeszczep przeciwko białaczce” (GvL), czyli odpowiedź komórek odpornościowych dawcy przeciwko pozostałym komórkom nowotworowym. Nie oznacza on jednak całkowitego wyeliminowania ryzyka nawrotu.
W chorobach metabolicznych i pierwotnych niedoborach odporności wyniki bywają lepsze, co wiąże się z uzyskaniem lepszego chimeryzmu, czyli większego udziału komórek dawcy w organizmie biorcy. U osób spokrewnionych w odpowiednio dobranych wskazaniach opisywano przeżycie sięgające 90%, ale nie jest to wynik, którego można oczekiwać zawsze.
Zastosowania krwi pępowinowej w fazie badań
- Przeszczepienia haploidentyczne. Badano łączenie przeszczepienia od dawcy częściowo zgodnego (np. rodzica) z jednostką krwi pępowinowej. Wyniki sugerują możliwe korzyści w niektórych grupach chorych, ale nie we wszystkich.
- Neurologia. Badania dotyczą m.in. mózgowego porażenia dziecięcego i zaburzeń ze spektrum autyzmu. To nie jest rutynowe leczenie. Dotychczasowe wyniki nie pozwalają uznać skuteczności za potwierdzoną we wszystkich badanych grupach pacjentów.
- Nowe terapie komórkowe. Komórki z krwi pępowinowej bada się jako materiał do terapii, w tym opartych na komórkach NK z receptorem CAR (CAR-NK). Nie jest to obecnie rutynowe zastosowanie każdej przechowywanej jednostki.
Ograniczenia krwi pępowinowej
Najważniejsze ograniczenia to niewielka liczba komórek w jednej jednostce i dłuższy czas wszczepienia.
Ograniczona liczba komórek
Przy kwalifikacji bierze się pod uwagę liczbę komórek w stosunku do masy ciała biorcy. Ma to szczególne znaczenie u dorosłych. Jedną ze strategii było użycie dwóch jednostek.
Dłuższy czas wszczepienia
Odnowa krwiotworzenia może trwać dłużej niż po innych źródłach, a w tym czasie pacjent wymaga szczególnego monitorowania z powodu ryzyka zakażeń.
Czy nowe technologie mogą te ograniczenia zmniejszyć
Część problemów można zmniejszać dzięki namnażaniu komórek poza organizmem. Metody te nie eliminują ryzyka transplantacji. Wybrane technologie namnażania uzyskały dopuszczenia regulacyjne w określonych wskazaniach i regionach, na przykład Zemcelpro w Unii Europejskiej (warunkowe pozwolenie). Ich dostępność nie jest jednakowa w poszczególnych krajach i ośrodkach.
Czy krew pępowinowa leczy każdą chorobę
Nie. Samo przechowywanie nie oznacza, że da się ją wykorzystać w dowolnej przyszłej chorobie. Nawet w uznanych wskazaniach decyzję podejmuje lekarz transplantolog.
Bank rodzinny czy publiczny: co rozważyć przed decyzją
W banku rodzinnym materiał jest przechowywany z myślą o dziecku lub uprawnionych członkach rodziny, a koszty zwykle ponoszą rodzice. W banku publicznym jednostka jest przeznaczona dla biorców dobieranych zgodnie z zasadami doboru transplantacyjnego. Możliwość oddania zależy od programu w szpitalu, a publiczne zasoby w Polsce są ograniczone.
Przed decyzją warto rozważyć:
- czy w rodzinie jest choroba, w której można rozważać transplantację, i czy lekarz widzi wskazania do bankowania kierowanego,
- jakie są realne szanse użycia materiału przez dziecko lub rodzeństwo,
- jakie są koszty i warunki umowy z bankiem,
- czy w miejscu porodu działa bankowanie publiczne,
- które zastosowania są standardem, a które wciąż badaniami.
Najczęstsze pytania o zalety i ograniczenia krwi pępowinowej
Jaka jest główna wada krwi pępowinowej?
Ograniczona liczba krwiotwórczych komórek macierzystych w pojedynczej jednostce, co ma szczególne znaczenie u dorosłych.
Czy krew pępowinowa wiąże się z mniejszym ryzykiem GvHD?
W określonych warunkach może wiązać się z mniejszym ryzykiem niektórych postaci choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD), ale ryzyko zależy też od cech pacjenta i dawcy.
Czy krew pępowinowa leczy autyzm lub mózgowe porażenie dziecięce?
Nie. To zastosowania badane klinicznie, a ich skuteczność nie jest potwierdzona.
Kto wybiera źródło komórek do przeszczepienia?
Lekarz transplantolog, w odniesieniu do konkretnego pacjenta.
Zapytaj o krew pępowinową lekarza ginekologa prowadzącego ciążę, najlepiej w trzecim trymestrze (od 28. tygodnia ciąży). Umów wizytę: prowadzenie ciąży we Wrocławiu.
Opracowanie powstało na podstawie konsensusu ekspertów PTOHD i PTGiP oraz materiałów edukacyjnych udostępnionych przez Polski Bank Komórek Macierzystych (https://www.pbkm.pl). Treść ma charakter informacyjny i nie zastępuje konsultacji lekarskiej. Ostateczną decyzję o wyborze źródła komórek do przeszczepienia podejmuje lekarz transplantolog.
Bibliografia
- EBMT Handbook: Hematopoietic Cell Transplantation and Cellular Therapies.
- Zhu X, Tang B, Sun Z. Umbilical cord blood transplantation: Still growing and improving. Stem Cells Transl Med. 2021;10 Suppl 2:S62-S74.
- Kindwall-Keller TL, Ballen KK. Umbilical cord blood: The promise and the uncertainty. Stem Cells Transl Med. 2020;9(10):1153-1162.
- Horgan C, Mullanfiroze K, Rauthan A, et al. T-cell replete cord transplants give superior outcomes in high-risk and relapsed/refractory pediatric myeloid malignancy. Blood Adv. 2023;7(10):2155-2165.
- Aldenhoven M, Wynn RF, Orchard PJ, et al. Long-term outcome of Hurler syndrome patients after hematopoietic cell transplantation: an international multicenter study. Blood. 2015;125(13):2164-2172.
- Gluckman E, Ruggeri A, Rocha V, et al. Family-directed umbilical cord blood banking. Haematologica. 2011;96(11):1700-1707.
- Zhou B, Chen J, Liu T, et al. Haploidentical hematopoietic cell transplantation with or without an unrelated cord blood unit for adult acute myeloid leukemia: a multicenter, randomized, open-label, phase 3 trial. Signal Transduct Target Ther. 2024;9:108.
- Sun JM, Song AW, Case LE, et al. Effect of autologous cord blood infusion on motor function and brain connectivity in young children with cerebral palsy: a randomized, placebo-controlled trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(12):2071-2078.
- Dawson G, Sun JM, Baker J, et al. A phase II randomized clinical trial of the safety and efficacy of intravenous umbilical cord blood infusion for treatment of children with autism spectrum disorder. J Pediatr. 2020;222:164-173.
- Sanchez-Petitto G, Rezvani K, Daher M, et al. Umbilical cord blood transplantation: connecting its origin to its future. Stem Cells Transl Med. 2023;12(2):55-71.
- Rocha V, Labopin M, Sanz G, et al. Transplants of umbilical-cord blood or bone marrow from unrelated donors in adults with acute leukemia. N Engl J Med. 2004;351:2276-2285.
- Horwitz ME, et al. Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study. Blood. 2021;138(16):1429-1440.
- European Medicines Agency. New stem cell therapy to treat patients with blood cancers (Zemcelpro). Komunikat EMA z 20 czerwca 2025 r. https://www.ema.europa.eu/pl/news/new-stem-cell-therapy-treat-patients-blood-cancers
- Drabko K i wsp. Konsensus Ekspertów PTOHD oraz PTGiP w sprawie krwiotwórczych komórek macierzystych pochodzenia płodowego. Lipiec 2026. https://ptohd.pl/konsensus-ekspertow-polskiego-towarzystwa-onkologii-i-hematologii-dzieciecej-ptohd-oraz-polskiego-towarzystwa-ginekologow-i-poloznikow-ptgip-w-sprawie-krwiotworczych-komorek-macierzystych-pochodze/
- PTOHD. Krwiotwórcze komórki macierzyste krwi pępowinowej w 2025 roku. Stanowisko PTOHD. Warszawa 2025.
